全球首款能实现乙肝功能性治愈的 ASO 新药，获 FDA 批准了。
当地时间 10 月 20 日，美国食品药品监督管理局（FDA）公告，批准反义寡核苷酸（ASO）药物 Bepirovirsen 联合核苷（酸）类似物，用于治疗特定成人慢性乙型肝炎患者。
图源：FDA 官网
这是首款 FDA 批准的用于治疗慢性乙肝的 ASO 药物，也是全球首款获批用于实现慢性乙肝功能性治愈的新药。（点击查看丁香园往期文章：全球首款！中国 7500 万患者，或将迎来乙肝重磅新药）
依据 WHO 数据，全球约有 2.5 亿人感染慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，每年有 120 万新发乙肝病毒感染者，仅 2022 年一年，乙肝就导致约 110 万人死亡。
其中，中国的慢性乙肝病毒感染者约 7500 万人，约占全球总数的三分之一。
长期以来，面对如此巨大的患者群体，现有治疗手段仍存在明显局限。
目前，乙肝治疗主要依靠核苷（酸）类似物和干扰素。前者用药方便、价格较低，但多数患者需长期甚至终身服药；后者虽然能帮助部分患者实现功能性治愈，但不良反应较多、治疗成本较高，临床应用受到很大限制。
近年，乙肝治疗领域不同机制药物的研发一直在持续，Bepirovirsen 是所有药物中进展最快的。
2026 年 5 月 28 日，Bepirovirsen 的两项Ⅲ期临床试验结果公布。合并数据显示，患者接受约 6 个月的 Bepirovirsen 联合标准治疗，并按方案完成后续治疗及停药随访后，19% 在停用全部乙肝治疗 24 周时达到功能性治愈终点，标准治疗对照组为 0%。对于基线乙肝表面抗原水平≤1000 IU/mL 的患者，这一比例达到 26%。
基于该结果，Bepirovirsen 于 2026 年 8 月 24 日在日本首次获批上市，又于近日获美国 FDA 批准。
同时，该药在我国的上市进程也在快速推进，2026 年 3 月 30 日，GSK 宣布其上市申请获国家药监局受理，同年 4 月，该药被纳入优先审评审批程序。
图源：GSK 官网
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