中金 | AI制药：AI4S重塑新药研发智能范式，数据驱动下的赋能与突破

AI参与药物研发的程度各不相同，主要看AI对研发决策的实际影响。有的项目用AI辅助特定环节，有的由AI参与候选分子设计或疾病靶点识别，也有项目将其用于多个研发环节，形成模型与实验协同迭代的体系。

全球AI制药临床管线增多。截至2025年7月，2026 ASCO/JCO研究统计的全球AI参与发现或设计药物资产有117个；IntuitionLabs截至2026年初统计了173条 全球临床阶段AI药物。

领先管线向临床中后期推进。2026年9月，英矽智能的IPF候选药物Rentosertib（ISM001-055）在北京协和医院完成III期GENESIS-IPF-3研究的首例患者入组及给药。该项目利用AI发现靶点、生成式AI设计分子，是端到端AI药物发现进入后期临床的代表性项目。随着管线进入更大规模、更长周期的临床试验，AI研发成果能否为患者带来持续的治疗获益与价值，将得到更充分检验。

AI制药要继续取得进展，仍需数据、生物学认知与实验能力的共同支撑。数据缺口会影响模型预测的可靠性，即便找到疾病关联，生物学认知不足也会限制它向治疗获益的转化；计算设计仍需经合成与测试验证，验证效率受实验能力制约。只有逐步克服这些约束，模型能力才可能转化为持续的研发产出。

图表8：AI制药数据积累瓶颈

资料来源：中金公司研究部

政策通过数据、证据、实验方法与资源条件，影响AI制药的应用边界和发展路径。模型结果用于监管决策，需要在具体研发场景下得到验证，并形成可追溯的证据。FDA于2025年1月发布的指南草案，提出结合模型用途和风险开展评估；2026年1月，FDA与EMA联合发布良好实践指导原则，强调性能评价、数据治理及生命周期管理。

科技公司关注升温，持续加码AI4S在生物医药领域的探索。许多靶点尚待验证和开发，创新药未满足临床需求广泛，生物医药研发的长期空间为科技公司拓展AI制药应用提供了重要吸引力。2021年Alphabet设立Isomorphic、2022年NVIDIA推出BioNeMo，科技公司开始以专门主体和产品布局药物研发。2026年，OpenAI推出生命科学专用模型GPT-Rosalind，Anthropic收购生物AI公司Coefficient Bio，并设立湿实验室、披露早期研究成果。

科技公司围绕科研流程布局AI，将模型预测、任务执行和实验验证衔接起来，主要路径包括：

►科研智能体：AI在科学家指导下承担更完整的研究任务。研究目标确定后，智能体可调用工具、分析数据，再根据中间结果调整后续操作；Anthropic希望Claude能提出假设、开展分析，并结合实验反馈继续研究；OpenAI也在探索科研智能体协作，已推出GPT-Rosalind生命科学模型和科研工作台预览版。

►功能预测与新分子设计：AI帮助研究者按活性、选择性及可开发性要求寻找候选物。字节用Protenix开展结构建模和分子设计；腾讯iDrug在同一工具中纳入结构预测、ADMET评估与分子生成。

►计算与科研软件平台：研发团队借助平台组织可执行的任务流程，减少数据、工具和实验之间的人工衔接。GPU与BioNeMo构成NVIDIA开发生态的基础，Microsoft Discovery以图谱化知识引擎整合企业专有数据与外部科学信息，由专用智能体编排假设生成、实验与数据分析。AWS的Amazon Bio Discovery则由智能体辅助选择模型和评估抗体候选，优选分子可送合作实验室合成测试，结果回流用于下一轮设计。

►药物开发：将专有模型用于合作项目和自有管线，目标是持续产出具有开发潜力的候选物。Isomorphic Labs是Alphabet在这一方向的研发主体。公司以IsoDDE药物设计引擎开展自有项目，并与礼来、诺华及强生合作研发。

跨国药企把AI用于药物发现、开发及研发管理，同时通过研发合作和资产引进扩充管线。

►内部建设着重把数据、模型和实验连起来。药企整合专有数据、实验设施与计算模型。模型预测可在项目中验证。Lilly与NVIDIA共建的AI联合创新实验室计划连接计算模型和自动化湿实验，Roche则为Lab-in-the-Loop体系扩充算力，支持生物学、化学实验与AI模型持续相互反馈。

►外部合作既有药物资产引进，也有共同开发，药企可从不同阶段补充管线。药企通过授权取得AI参与发现或优化的候选药物及相关权益，再推进后续临床开发与商业化；合作也可从候选物发现开始，例如Novartis与Isomorphic、Schrödinger及Generate等约定靶点或研究任务，共同寻找候选物。

►药企也把AI用于研发任务执行、项目评估和资源安排。BMS与Anthropic于2026年5月达成战略合作，计划让Claude调用内部科学及临床数据，支持研发工作；Sanofi则已使用Plai分析研发成本、患者入组进度和项目成功概率，为项目推进及资源分配提供参考。

图表11：MNC AI制药布局情况

资料来源：各公司官网，中金公司研究部

我们认为，AI制药的行业机会可从新增研发需求、研发环节渗透和药物资产价值创造三个方面观察：

►新增研发需求：探索提速，增加实验验证任务。当搜索和药物设计成本在AI辅助下下降，研究人员便可探索更多研发假设，并将部分候选物送入合成、筛选等实验环节，工具及研发服务企业也有望由此获得增量需求。

►研发环节渗透：研发方式的改变，有望带动AI应用和付费需求。研究人员参考模型预测筛选候选物、调整设计，再根据实验结果继续优化，AI工具也就随项目推进持续使用。这种工作方式被更多团队和项目采用后，AI渗透率有望提高，软件订阅、模型调用及配套研发服务的需求也有望随之增加。

►药物资产价值创造：通过药品上市销售或对外授权兑现资产价值。更长远地看，随着疾病机制研究深入、分子设计能力提高，部分目前难以开发的药物可能逐步具备开发条件。成药空间因而有望扩大。

AI相关研发任务仍集中在前端，早期研发服务也更直接受益。交付速度是基本要求。服务商需以高通量、自动化实验承接任务，数据记录、质量控制和结果回传也要配套；至于临床研究、工艺开发和生产能获得多少增量，仍取决于更多分子能否推进至后期临床或商业化，以及能否形成相应规模的订单。我们认为，伴随模型厂商和云厂商发起的验证需求敞口扩大，具备标准化交付能力的湿实验服务商或将迎来商业化际遇放量。

新药研发成本结构在AI推动下重构，也带来药物发现服务升级机会。各家按已有能力选择切入点。拥有专有筛选平台与分子资源的企业利用数据探索候选药物发现，药物发现CRO侧重让模型参与研发流程。

►抗体序列和实验数据的积累，为百奥赛图开展合作开发提供了基础。公司把序列资源与AI分析、实验反馈结合，用于候选抗体发现和筛选；在数据权属及使用权限清晰的前提下，这些积累还有望支持候选优化，并为平台合作、联合开发及分子授权创造条件。

►药物发现企业把AI用于已有技术平台，拓展分子设计与优化服务。成都先导在DEL筛选数据基础上开展AI预测，用HAILO衔接分子设计、合成和测试，将实验积累用于候选发现与优化；维亚生物以结构解析为计算设计提供实验依据，再根据测试反馈优化分子；泓博医药则把DiOrion用于药物设计流程。

临床CRO正将AI用于文档处理和项目执行，减少重复操作，提高数据质量及交付效率。泰格从医学写作、翻译等工作入手，在内部应用的同时推进产品交付，并与阿里云合作拓展应用；海外龙头IQVIA、ICON和Parexel结合自身数据及项目经验，将AI接入现有业务流程。

小分子AI制药公司的差异，主要来自数据来源、计算方法及研发组织方式：

►海外代表企业按照各自的数据积累与技术专长选择研发方法。Schrödinger以分子模拟与自由能计算为基础，Relay着重研究蛋白动态及变构位点；Recursion则分析大规模细胞表型数据，从中寻找疾病机制和干预线索，Iambic采用结构基础模型，并重视实验反馈。

►国内代表企业整合方式各异。晶泰科技把AI、物理计算、机器人实验及药物开发结合，着重将计算预测与实验执行连接起来。英矽智能的研发链条覆盖靶点发现、生成式分子设计和临床预测，形成端到端布局。

图表14：AI制药公司小分子药物研发能力布局

资料来源：各公司官网，各公司公告，中金公司研究部

大分子技术侧重体现在跨模态蛋白生成、表位定向设计及复杂抗体工程。Generate开展多类蛋白药的生成设计；Absci强调表位定向的从头抗体设计和专有实验数据迭代；BioMap通过生命科学基础模型支持蛋白设计及研发平台建设。各家能力相互交叉。差异主要来自数据基础、设计对象和商业化方式。

大分子设计的难点，在于兼顾功能活性与可开发性。候选分子除了具备结合能力和选择性，还要满足稳定性、免疫原性、表达及可制造性要求，实验数据能否支持这些属性共同优化，决定了分子的使用价值。

图表15：AI制药公司大分子药物研发能力对比

资料来源：各公司官网，各公司公告，中金公司研究部

AI制药企业的竞争重点，正从算法与模型本身转向能将专有数据、实验能力与资产产出衔接起来的研发体系。基础模型正逐渐普及。单靠模型性能形成的差距可能持续收窄，更难复制的竞争优势，则体现在企业能否完成这些研发任务：1）持续产生高质量专有实验数据，用于改进模型；2）快速将AI预测交由真实实验验证；3）提高PCC/IND产出效率，并最终改善临床成功概率。

通用模型能力提升，进一步支持竞争壁垒向数据与实验加深。Anthropic 2026年6月5日发布的官方研究《Making Claude a chemist》中，其在20个化合物的小样本评测中发现，未经化学专项微调的Opus 4.7在核磁位移预测上已接近专业软件；其研究模型还优化了30余个开源生物模型，在精度基本保持的情况下实现平均约4倍提速。我们认为，专业工具的使用和优化门槛降低后，持续获取专有实验数据、将预测与真实结果相互校验的能力，将更影响平台的竞争力。

数据和实验的优势，最终还要通过药物资产的持续产出来检验。数据积累影响研发起点，实验能力影响设计得到验证的速度，未来领先公司需要把这些能力用于更高效的研发系统，持续形成有临床和商业价值的资产；相应地，公司的定价也应逐步把现有临床资产和未来持续产出的潜力纳入。

研发服务、药物资产和软件工具，构成了AI制药主要的收入来源。三种变现方式也在相互融合。

►AI+CRO收研发服务费。企业承接客户的靶点发现、分子筛选、设计优化和实验验证等任务，可按服务或项目（FFS）收费，也可按投入人力（FTE）结算，经营表现受订单获取和复购影响。

►AI+Biotech以开发自有药物资产获取回报。资产价值要结合临床证据、研发进度、质量及实际持有的权益判断，企业可以对外授权、转让或共同开发管线，获得首付款、里程碑和销售分成，也可以保留权益、推进自主商业化。

►AI+SaaS把研发工具做成可重复使用的收费产品。算法、模型、计算平台和科研数据工具可按订阅、软件授权、API调用或企业部署收费。在此基础上，本地部署可为有数据不出域要求的药企提供差异化服务。对这类客户，垂直平台可结合本地部署、专有数据接入与研发流程适配满足需求，剂泰科技已宣布与恒瑞开展AiTEM本地化部署合作。

一级市场融资持续活跃，优质平台与药物资产获得资本认可。Isomorphic Labs、Chai Discovery和Enveda在2026年以来相继完成大额融资，部分代表企业估值已达数十亿美元。Generate Biomedicines和剂泰科技已完成IPO；Iambic于10月14日完成IPO定价、10月16日完成发行，基础发行规模为1.5亿美元。

我们认为，AI制药公司的估值应纳入平台持续产出优质资产的能力，也应考虑未来新增资产的潜在贡献。如果技术可跨项目复用并持续改善研发效率，平台价值就可能超出现有收入与管线。判断这一能力，要跟踪候选物及IND项目的产出效率、分子差异化、临床进展和关键数据，也要观察客户复购续约、合作扩围及授权条件的变化。

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