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10月14日，美国卫生与公众服务部下属的美国食品药品监督管理局宣布启动“罕见病框架计划”，旨在重新构想针对罕见病的药物和生物制品的开发方式。根据一份新发布的白皮书，该计划将构建一个优化且量身定制的框架，通过考虑每种疾病的细微差别、患者需求、产品类型以及在少数患者群体中实际可获得的证据，来反映罕见病药物开发的现实情况。为征求患者、疾病倡导者、行业及其他各方对罕见病框架计划的反馈，FDA将于10月28日在FDA白橡树园区举行会议。会议由里根-尤德尔基金会协助举办。“患有罕见病的美国人无法承受一个对所有病症一视同仁的监管体系，”卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪表示，“在特朗普总统领导下，FDA正通过以患者为中心、使监管要求符合少数患者群体的实际情况，重新思考罕见病药物开发。我们将消除不必要的障碍，拥抱前沿科学，加速有前景的治疗方法，同时维护FDA严格的标准。”“患有罕见病的患者及其家庭几乎没有或根本没有获批的治疗选择，不确定性带来的负担可能延伸至他们生活的方方面面，”FDA代理局长凯尔·迪亚曼塔斯法学博士表示，“随着我们对罕见病了解加深，并更清楚地认识到它们造成的广泛痛苦，我们必须确保美国的监管体系始终处于前沿——准备好应对新兴科学、预见患者及家庭的需求，并帮助将安全有效的疗法带给需要它们的人。FDA将通过建立更加一致、可预测且创新的罕见病药物开发方法，同时维持美国民众期望的严格标准，为患者奋力拼搏。”FDA长期以来一直运用监管灵活性，并制定了有针对性的计划来支持罕见病药物和生物制品开发的创新。这些努力为患者和家庭带来了切实的进步。然而，由于只有约5%的罕见病有FDA批准的治疗方法，FDA同意患者、药物开发者及提供者的看法，即必须采取更多措施来加快罕见病安全有效治疗方法的开发。在制定该框架时，FDA承诺做到以下几点：- 通过量身定制的指南和透明的沟通，在监管决策中提供更高的清晰度、一致性和可预测性。
- 在药物开发和审评过程的早期以及明确界定的里程碑节点，融入患者的声音。
- 建立共享资源、强有力的培训以及关于罕见病药物开发和审评的制度知识。
- 应用基于风险的方法，特别是在化学、制造和控制审评以及上市前检查方面。
- 倡导在罕见病药物开发中使用前沿科学、新颖方法和创新统计方法。
该计划由FDA罕见病创新中心牵头，并与局长办公室、生物制品审评与研究中心以及药物审评与研究中心合作。“罕见病患者及其家人理应拥有一个既针对每种病症独特性又保持FDA严格标准的监管流程，”中心主任艾米·康斯托克·里克法学博士表示，“基于关键经验和里程碑，以大胆愿景重新构想罕见病药物开发框架，对于把握当下时机至关重要。这一新框架将为申办方和患者增强一致性和可预测性。”公众会议之后还将提供更多意见提交机会，包括分领域圆桌会议、信息征询以及FDA内部反馈会议。这些反馈将用于指导新框架的详细制定，其中可能包含潜在的新指南或修订版指南、法规修订、员工培训以及组织架构调整。 内容来自公众号，可前往微信查看原文。